AI大模型药物研发：从辅助工具到核心生产力

AI通过靶点发现、分子设计、临床试验优化等全链条赋能，直击传统新药研发面临的周期长、投入大、成功率低的痛点，其技术价值得到广泛认可，并已跨过“讲概念”的初期阶段进入技术验证期。生成式AI与大模型的广泛应用以及AI接连获得诺贝尔物理学奖和化学奖等事件，为AI大模型制药注入新的生机。在AI逐渐从“辅助工具”升级为药物研发的“核心生产力”的背景下，结构性的投资机会日趋显现。

基本概念

AI 制药（AIDD，即 AI drug discovery）是指将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，显著优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。

技术原理
当前驱动AI制药公司的技术分为两类：一类是以人工智能算法为核心技术，在硬件设备的支持下和各类生物数据库的基础上开发模型进行新药研发；另一类是以前沿生物技术为核心，人工智能作为提高效率的工具辅助新药分子的发现和设计。图1.AI制药技术原理（资料来源：海通国际，华医研究院整理）通过改进信息提取、文本分类、文本摘要和情感分析等能力，AI驱动的语言模型显著加速和优化了药物发现和开发过程，提高了效率，降低了成本，并增加了成功率。

发展历程

2010以前，AI制药尚处于萌芽阶段，中国以学术研究为主。传统药企对AI技术关注有限，药物研发仍依赖高通量筛选和实验验证。2010 - 2015年，大数据和云计算技术兴起，跨国药企在华设立研发中心，引入早期AI工具。本土企业开始尝试AI辅助的虚拟筛选，但应用范围有限。2016 - 2020年，AlphaFold引发的AI热潮推动深度学习在药物研发中的应用，风险投资关注AI制药赛道，初创企业崛起，AI制药快速发展。2020年至今，AI制药爆发增长，AI加速抗病毒药物和疫苗研发，老药新用研究中AI快速筛选潜在候选药物。AlphaFold3、Evo2等生命科学领域的大模型引发关注，生成式AI与大模型在制药领域被广泛应用。