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专家建议,精确的癌症治疗覆盖所有年龄段
研发家 | 2025-06-11
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最近的进展催生了一种有效的“组织不可知论”药物,主要针对癌症的分子标记,而不是来源组织。然而,只有少数这些药物被批准用于儿童。因此,癌症学家呼吁开发“年龄不可知论”癌症治疗——组织不可知论,并被批准用于所有年龄段的癌症患者。

“儿童癌症治疗是一个巨大的需求缺口。这些药物非常有效,我们希望看到孩子们能得到它们。就我个人而言,我认为所有的药物都应该是未知的年龄。”威斯康星医学院肿瘤学家雷兹尔 Kurzrock表示,他是6月5日在《癌症趋势》上发表的观点文章的作者之一。

过去,癌症是根据其发源组织进行诊断和治疗的;现代精确的癌症治疗直接针对特定的分子异常,或标记这些异常,以便免疫系统的识别和处理。由于不同组织的癌症有时使用相同的分子异常来生长和避免免疫系统,同样的药物可以组织不可知论来治疗各种癌症。此外,由于其靶向特征,精确治疗的副作用比传统的癌症治疗更少。

“癌症是由隐性基因组驱动的,而不是由其发源组织(如结肠或乳房)驱动的。”“精确的治疗就像智能炸弹——它们提供的治疗可以准确地针对癌症中的异常,”卡里说

然而,目前允许儿童使用的组织是极其稀缺的。研究人员指出,截至2024年6月,美国食品药品监督管理局只允许144种癌症精确治疗方法中的187种用于成人和儿童。欧盟和日本也有类似的情况。

Kurzrock说:“只有三种抗癌药物适合所有年龄段的患者。”另外四种药物只适用于特定年龄段的儿童,如12岁以上或6岁以上。这意味着,假设你是一个10岁的孩子,如果这种药物只适用于12岁以上的患者,保险公司可以拒绝为你的药物支付费用。”

研究人员表示,儿童准确治疗的原因很少,有几个历史原因。“本质上,儿童被定义为弱势群体,他们不能自己同意。”威斯康星医学院儿科肿瘤学家迈特 Kudek说:“另一个问题是,儿童癌症的药物领域不能像成人癌症那样具有同样的收入潜力。由于儿童癌症的整体发病率较低,每种特定类型的癌症都更为罕见。”

然而,研究人员指出,从科学和临床的角度来看,没有理由不批准这些药物用于儿童。

“事实上,儿童对药物的耐受性远远强于成年人,尤其是老年人。”“既然80岁的老年人可以用药物治疗,他们就应该能够治疗2岁的儿童。后者通常更适应,副作用也更少。”

虽然儿童癌症的罕见性意味着基本上不可能找到足够的患者样本进行儿科临床试验,但研究人员表示,这些药物可以通过分析电子健康记录数据等其他方式用于年龄不可知论的应用。

“如果我们能了解一种药物的吸收率和清除率,以及杀死癌细胞可能需要多少剂量,我们可以使用这些工具和数据来提供强有力的基础,以证明这种药物在不同的人群中既安全又有效。”“展望未来,对于精确的癌症治疗,年龄不可知论的批准应该是正常的,而不是例外。”

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